Les personnes vivant avec une maladie rare sont confrontées à plusieurs difficultés; notamment au peu de médicaments pour leurs maladies. Lorsqu’il existe des traitements, plusieurs ne sont pas disponibles au Canada et d’autres ne sont pas remboursés par notre Régime d’assurance-médicaments. C’est une réalité qui soulève de nombreux enjeux et qui laisse peu d’alternatives aux familles.